Gentherapie maakt goede vorderingen, Nobelprijzen

Met gentherapie worden steeds meer successen geboekt. De Nobelprijzen Geneeskunde en Fysiologie in verband met Genetische Modificatie aan Mario Capecchi, Oliver Smithies en Martin Evans onderstrepen dat nog eens.

Gentherapie wordt gemeengoed

Volgens gentherapie expert Inder Verma wordt gentherapie binnen tien jaar gemeengoed. Er worden belangrijke vorderingen gemaakt, en de aandacht voor het terrein neemt verder toe. Zeker nu drie vermaarde wetenschappers, Mario Capecchi, Oliver Smithies en Martin Evans voor dit wetenschapsterrein de Nobelprijs voor de Geneeskunde en Fysiologie zullen ontvangen. Eerder ontving ook David Baltimore de Nobelprijs als ontdekker van het reverse transcripase eiwit, een belangrijke inspiratiebron voor de ontwikkeling van de gentherapie.

Gentherapie

Met gentherapie probeer je bepaalde processen in het lichaam aan of uit te zetten. Door nieuw genetisch materiaal in het lichaam te brengen worden kapotte of slecht functionerende genen vervangen. Zo kan heel specifiek worden ingespeeld op allerlei kwalen en ongeneeslijke erfelijke ziekten. Van veel ziekten is namelijk inmiddels bekend waar op de chromosomen het verantwoordelijke foute gen zit.

Een virus als transmitter

Een virus kan een uitstekende transporteur van genetisch materiaal zijn. Het is bedoeling dat het virus de celkern binnentreedt en de nieuwe genetische informatie afgeeft. Lukt dat allemaal, dan zal de gerepareerde cel vervolgens het genezende eiwit gaan produceren, zodat het genezingsproces wordt ingezet. Al begin jaren tachtig werd door de behandeling van ratten en muizen aangetoond dat genen met virussen kunnen worden overgeplaatst. Het is ook dan dat de Nobel laureaten Capecchi en Smithies werkten aan een techniek om genen op een chromosoom door een ander te vervangen. En Nobelprijswinnaar Evans werkte aan embryonale stamcellen bij muizen en ontdekte hoe deze uit een embryo te winnen waren. Zij verzamelden zeer veel informatie. De combinatie van de onderzoeksresultaten leidden tot een sprong vooruit in de genmodifiactie en getherapie. Hun techniek wordt, enigszins gemodificeerd, nog steeds toegepast.

Welk virus

Niet elk virus is even geschikt. Tot nog toe werd meestal het milde virus uit de groep van de adenovirussen gebruikt. Een nadeel van dit virus is dat de genezende werking te kort duurt. De noodzakelijke eiwitproductie zet onvoldoende door. Er zijn wel alternatieven, maar het door het virus te vervoeren genetische materiaal is al snel te groot. Dit kan niet worden opgevangen door extra doses virussen toe te dienen, aangezien in de praktijk is gebleken dat een overdaad ook tot de dood kan leiden.

HIV virus

Anders dan u misschien op het eerste gezicht zou denken, blijkt het HIV virus voor gentherapie nuttige eigenschappen te hebben. Het dringt namelijk alle cellen binnenin, zowel de delende als de niet delende. Daardoor kan het blijvend herstel bieden. Bovendien heeft het als prettige eigenschap dat het in de slaapstand gaat, zodra de genetische informatie door de ontvangende cel is opgenomen. Natuurlijk wordt het HIV virus eerst veilig gemaakt door de slechte eigenschappen weg te halen. Uit proeven met muizen en ratten blijkt ook nu dat gentherapie werkt. Daarmee lijkt de gentherapie wederom een grote sprong vooruit te maken. Ruim twintig jaar wordt hard aan de verdere ontwikkeling van de gentherapie gewerkt. In dit tempo zullen binnen 10 à 15 jaar de eerste medicijnen op de markt verschijnen.