Gentherapie, knock out genen

Gentherapie, knock out genen De Nobelprijzen Geneeskunde en Fysiologie werden in 2007 uitgereikt aan Mario Capecchi, Oliver Smithies en Martin Evans. Zij maken hiermee de genmodificatie, gentherapie en vooral de zogenaamde knock out muis wereldberoemd en maken zo vele nieuwe behandelingen en specifieke genmodificaties en klonen mogelijk. Uitgelegd wordt om wat voor soort onderzoek het gaat.

Gentherapie, genen en eiwitten

De eiwitten in ons lichaam zijn van vitaal belang. Ze zorgen er niet alleen voor dat chemische reacties correct verlopen en dat bindweefsel en bot stevig zijn. Ze vervoeren essentiële stoffen, communiceren tussen cellen en zo verder. De truc is nu dat alle genen samen onze lichamelijke eigenschappen bepalen, maar elke cel alleen de informatie oppikt die hij echt nodig heeft. Wat hij nodig heeft schakelt de cel als het ware aan, de rest niet. Zo komt het hemoglobine bijvoorbeeld alleen in rode bloedcellen voor, ook al kunnen alle cellen in ons menselijk lichaam in beginsel beschikken over dit hemoglobine-gen. Hier komen we aan bij de essentiële karakterisering van wat in de gentherapie Knock Out betekent. Geen buiten bewustzijn, maar juist een bewust aan of uit schakelen van eigenschappen om zo beter te begrijpen wat de eigenschappen van een gen zijn. Bij de mens kennen we ongeveer de gehele genetische code wel, maar kennen we nog niet alle eigenschappen. Alle cellen in het lichaam hebben dezelfde genetische informatie, maar omdat niet elke cel dezelfde functies heeft staan niet alle genen aangeschakeld, is de werking van een cel verschillend. Dit aan en uitschakelen en het aanbrengen van wijzigingen leert ons veel over de werking van de genen. Het lichaam weet waarom een gen aan of uit staat, de mens is bezig dit proefondervindelijk in kaart te brengen.

Transgenese

We weten alleen nog niet zo goed wat er allemaal aan en uit geschakeld wordt in ons lichaam en waarom. Om achter de functie van een gen te komen, kunnen we proberen om in een lichaam wijzigingen aan te brengen en vervolgens nauwgezet bestuderen wat er daardoor verandert en wat het effect van deze verandering is. Dit noemen we genmodificatie via trangenese. Als proefdier wordt vaak een muis gebruikt.

De promotor van een gen

De promotor speelt een belangrijke rol. De promotor van een gen is stukje DNA dat zich vóór het gen bevindt en dat bepaalt of, wanneer en in welke mate een gen aan staat of uit staat. Het is ook mogelijk dat een promotor niet werkt. Om hier meer duidelijkheid in te krijgen wordt de bewuste promotor gekoppeld aan een gen dat een groen fluorescerend eiwit aanmaakt. Daardoor is de aanmaak goed is te volgen en kun je zien of de promotor wel of niet juist werkt.

Het laboratorium en knock out genen

We weten dat erfelijke ziekten worden veroorzaakt door gemuteerde of uitgeschakelde genen. Graag willen wetenschappers ook kunnen aantonen aan welke knoppen je precies moet draaien om een ziekte terug te draaien. In het laboratorium worden daartoe foute Knock Out genen geïsoleerd, om ze vervolgens in te brengen in een zeer jong muizenembryo. Zo ontstaat in de draagmoedermuis een zogenaamde chimere muis. Dat wil zeggen een muis die gedeeltelijk bestaat uit cellen met het Knock Out gen en gedeeltelijk uit normale cellen. Door muizen verder te kruisen ontstaat vervolgens een muis met alleen bepaalde knock out genen.

Nobelprijzen

De Nobelprijs voor de Geneeskunde ging in 2007 naar de Amerikaanse biologen Mario Capecchi en Oliver Smithies en de Brit Martin J. Evans. Zij nu ontwikkelden de techniek om individuele genen in een proefdier aan en uit te schakelen. Door deze techniek werd het klonen en genetische modificatie mogelijk, en werd de weg naar succesvolle gentherapie verder open gezet.

Lees verder

© 2007 - 2020 Zeemeeuw, het auteursrecht (tenzij anders vermeld) van dit artikel ligt bij de infoteur. Zonder toestemming van de infoteur is vermenigvuldiging verboden. Deze informatie is van informatieve aard en geen vervanging voor professioneel medisch advies. Raadpleeg bij medische problemen en/of vragen altijd een arts.
Gerelateerde artikelen
Gentherapie maakt goede vorderingen, NobelprijzenGentherapie maakt goede vorderingen, NobelprijzenMet gentherapie worden steeds meer successen geboekt. De Nobelprijzen Geneeskunde en Fysiologie in verband met Genetisch…
Gentherapie, behandeling van afwijkende genenGentherapie, behandeling van afwijkende genenWanneer iemand een genetische ziekte heeft, is het mogelijk om genetisch materiaal in te brengen in het kader van een ge…
Gentherapie, waarom?Genetische aandoeningen kunnen genezen worden door genetisch materiaal in te brengen in het DNA. Theoretisch biedt dit v…
Gentherapie of gendopingGentherapie of gendopingDe wetenschap heeft ons veel vooruitgang gebracht. Via geneeskundig onderzoek zijn we bijvoorbeeld veel meer over het me…

Ajuin helpt hartziekten bestrijdenAjuin helpt hartziekten bestrijdenMeer dan 5.000 jaar geleden werden ajuinen reeds in het Midden-Oosten gegeten. In Egypte kregen de piramidebouwers uien…
Amyotrofische Lateraal ScleroseAmyotrofische Lateraal Sclerose is een zeldzame neuro-musculaire aandoening met een snel beloop. Dat betekent dat het ee…

Reageer op het artikel "Gentherapie, knock out genen"

Plaats als eerste een reactie, vraag of opmerking bij dit artikel. Reacties moeten voldoen aan de huisregels van InfoNu.
Meld mij aan voor de tweewekelijkse InfoNu nieuwsbrief
Ik ga akkoord met de privacyverklaring en ben bekend met de inhoud hiervan
Infoteur: Zeemeeuw
Laatste update: 04-07-2020
Rubriek: Mens en Gezondheid
Subrubriek: Ziekten
Special: Gentherapie
Medische informatie…
Deze informatie is van informatieve aard en geen vervanging voor professioneel medisch advies. Raadpleeg bij medische problemen en/of vragen altijd een arts.
Schrijf mee!