Compassionate use programma voor niet-geregistreerd medicijn
Het compassionate use programma maakt het mogelijk om een behandeling te kunnen ondergaan met een niet-geregistreerd geneesmiddel. Registratie en toekenning van een handelsvergunning voor een medicijn zijn doorgaans noodzakelijk om erover te kunnen beschikken. In uitzonderlijke gevallen, waarbij sprake is van een schrijnende situatie en geen ander geneesmiddel beschikbaar is, is het echter mogelijk toch te worden behandeld met een niet-geregistreerd geneesmiddel. Toelating tot het compassionate use programma moet door de fabrikant van het medicijn worden aangevraagd.Compassionate use programma
- Registratie medicijn doorgaans noodzakelijk
- Goedkeuring CBG of EMA
- Levensreddend geneesmiddel nog niet geregistreerd, en nu?
- Toelating tot compassionate use programma
- Arts informeert patiënt
- Vergoeding medicijnen met een compassionate use programma
Registratie medicijn doorgaans noodzakelijk
Een geneesmiddel wordt in Nederland pas toegelaten tot de markt wanneer het is geregistreerd door de Nederlandse of Europese overheid. Dit betekent dat het medicijn eerst door het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG) of de European Medicines Agency (EMA) van de Europese Unie is onderworpen aan zeer strenge controles op het gebied van werkzaamheid, veiligheid en kwaliteit. Naar aanleiding van deze onderzoeken wordt tevens een arts- en patiëntenbijsluiter opgesteld.Goedkeuring CBG of EMA
Voor een aantal soorten medicijnen geldt dat ze verplicht goedgekeurd moeten zijn volgens de gecentraliseerde EMA-procedure. Dit geldt onder meer voor medicijnen tegen kanker, diabetes, HIV/aids en neuro-degeneratieve aandoeningen en alle biologische en weesgeneesmiddelen. Voor alle andere geneesmiddelen geldt dat een fabrikant mag kiezen of hij de procedure van de EMA of een nationale autoriteit zoals het CBG kiest. Er bestaat daarnaast ook nog zoiets als de wederzijdse erkenningsprocedure (MRP). Dit houdt in dat in een bepaald land al een handelsvergunning is afgegeven voor een medicijn en dat op basis van het beoordelingsrapport van dit andere land ook door Nederland een handelsvergunning wordt toegekend. Nederland erkent dan als het ware de expertise van bijvoorbeeld België.Is voor een middel de juiste procedure doorlopen dan wordt overgegaan tot registratie en wordt een centrale handelsvergunning afgegeven. Wil je als patiënt kunnen beschikken over een medicijn dan is de afgifte van een dergelijke handelsvergunning doorgaans noodzakelijk. Dat een medicijn geregistreerd is en dat een handelsvergunning is afgegeven zegt overigens nog niets over of gebruik ervan ook vergoed wordt door de zorgverzekering.
Levensreddend geneesmiddel nog niet geregistreerd, en nu?
Het kan voorkomen dat een patiënt inmiddels is uitbehandeld en door de artsen feitelijk is opgegeven terwijl er wel een niet-geregistreerd geneesmiddel bestaat dat mogelijk levensreddend kan zijn. In een enkel geval kan dan toch een niet-geregistreerd geneesmiddel worden voorgeschreven. Hiervoor zijn twee scenario's denkbaar:- Het geneesmiddel wordt verstrekt op basis van een artsenverklaring en onder de bevoegdheid van de Inspectie Gezondheidszorg en Jeugd (IGJ).
- Er is sprake van een ernstige aandoening waarvoor geen alternatief geneesmiddel beschikbaar is maar een niet-geregistreerd geneesmiddel dat mogelijk in de toekomst wel in aanmerking komt voor registratie bestaat wel. Er is sprake van een schrijnende situatie maar er is geen Nederlandse arts die het middel wil voorschrijven. Men komt dan mogelijk in aanmerking voor het compassionate use programma.
Toelating tot compassionate use programma
Opname in het compassionate use programma kan niet door de patiënt zelf worden aangevraagd. Dit moet van de fabrikant van het middel komen. Deze moet dan een verzoek indienen bij het CBG waarin het aangeeft hoe een bepaald cohort van patiënten gebaat zal zijn bij gebruik van het geneesmiddel. De goedkeuring van dit verzoek is een bevoegdheid van het CBG. Dit geldt ook voor middelen waarvoor normaal de EMA-procedure van goedkeuring verplicht is. De meeste farmaceutische bedrijven zijn bekend met het compassionate use programma en weten waaraan de argumentatie in het verzoek moet voldoen en welke onderzoeksgegeven moeten worden aangeleverd.Een lijst met goedgekeurde compassionate use programma's wordt op de website van het CBG gepubliceerd en is dus openbaar. Zo zijn in de afgelopen jaren bijvoorbeeld middelen toegelaten tegen borstkanker (Ibrance en Kadcyla), prostaatkanker (Zytiga en Jevtena) leukemie (Venetoclax en Imbruvica), de ziekte van Kahler (Daratumumab), darmkanker (Lonsurf), slokdarmkanker (Cyramza), huidkanker (Cotellic, Dafrafenib en Keytruda), hepatitis C (Daklinza) en idiopatische longfibrose (Nintedanib). Vaak gaat het om middelen van grote farmaceutische bedrijven zoals Roche, Pfizer, Bristol-Myers Squibb, AstraZeneca en Boehringer Ingelheim maar ook middelen van kleinere farmaceuten zijn in het verleden toegelaten tot het compassionate use programma.
