Wat zijn weesgeneesmiddelen?

De term weesgeneesmiddelen, ook wel orphan drugs genoemd, zal veel mensen weinig tot niets zeggen. Ze zijn echter voor een kleine fractie van de wereldbevolking levensnoodzakelijk. Hoewel ze in staat zijn levens te redden, wordt onderzoek naar deze geneesmiddelen weinig tot niet gefinancierd door de farmaceutische industrie. Dit heeft zo zijn reden: weesgeneesmiddelen zijn namelijk medicijnen voor zeldzame ziektes. Bijgevolg is het voor de farmaceutische goeroes financieel niet aantrekkelijk genoeg om te investeren in geneesmiddelen die bestemd zijn voor een kleine doelgroep. Maar hoe komt het dan dat deze medicijnen toch op de markt komen? En vooral, is er nog een toekomst voor deze orphan drugs?

Wanneer wordt er gesproken van een zeldzame ziekte?

Weesgeneesmiddelen zijn bestemd voor mensen die lijden aan een zeldzame ziekte. Maar wanneer is een ziekte precies zeldzaam? Algemeen wordt de volgende regel gehanteerd: een aandoening is zeldzaam wanneer minder dan 5 op de 10.000 mensen eraan lijden.

Hoewel de prevalentie van een zeldzame aandoening laag is, zijn er in totaal al 6000 verschillende zeldzame ziekten geïdentificeerd. Een deel hiervan komt daarnaast ook nog eens in verschillende vormen voor, waardoor de verscheidenheid aan zeldzame aandoeningen nog groter wordt. Neem bijvoorbeeld het Bartter syndroom. Dit is een erfelijke ziekte die gekarakteriseerd wordt door een aantasting van de nieren. Deze ziekte behoort tot één van de 6000 zeldzame aandoeningen, maar wordt op zijn beurt nog eens opgedeeld in 5 verschillende types.

Hoe worden weesgeneesmiddelen ontwikkeld?

De verschillende fasen die een weesgeneesmiddel moet doorlopen vooraleer het op de markt komt zijn nagenoeg dezelfde als deze van een ‘gewoon’ geneesmiddel. Zo worden eerste niet-klinische studies doorlopen alvorens het geneesmiddel getest wordt in de mens. Deze studies houden onder andere het bepalen van de maximale dosering in. Logischer wijze gebeurt dit niet in proefpersonen, maar in proefdieren.

Eenmaal het geneesmiddel voldoet aan de niet-klinische testen, komt het terecht in de klinische-fase. Hier wordt het geneesmiddel toegediend aan vrijwillige proefpersonen. Dit brengt ons bij het eerste probleem tijdens de ontwikkeling van een weesgeneesmiddel. Aangezien de prevalentie van een zeldzame ziekte zodanig laag is, is het niet gemakkelijk om vrijwilligers te vinden voor de klinische studies. Gelukkig heeft de overheid hiervoor de nodige maatregelen getroffen. Zo kan een weesgeneesmiddel terecht komen in een versnelde procedure, waardoor het bepaalde delen van een klinische studie kan overslaan. Het voordeel hiervan is tweevoudig:

1. Er zijn minder proefpersonen nodig om het weesgeneesmiddel te ontwikkelen.
2. De duur van de totale ontwikkeling (normaal 9-12 jaar) kan drastisch ingekort worden.

Een ander hekelpunt zijn de ontwikkelingskosten van het medicijn. De totale ontwikkeling van een geneesmiddel, van de ontdekking van een specifieke verbinding tot het op de markt brengen van het medicijn, kost ongeveer 1 miljard euro. Zo’n hoog bedrag is vaak niet haalbaar wanneer een weesgeneesmiddel dient ontwikkeld te worden. Ook hier tracht de overheid zijn steentje bij te dragen door de nodige subsidies ter beschikking te stellen.

Hoewel grote inspanningen worden geleverd door zowel de regering en de verschillende onderzoeksgroepen, zijn in België slechts 61 weesgeneesmiddelen op de markt gebracht waarvan er 47 terugbetaald worden.

Lees verder

• Ontwikkelen van nieuwe medicijnen