Gentherapie, behandeling van afwijkende genen

Wanneer iemand een genetische ziekte heeft, is het mogelijk om genetisch materiaal in te brengen in het kader van een geneeskundige behandeling. Men probeert een afwijkend gen te genezen door een gezonde variant van het gen toe te voegen. Dit wordt gentherapie genoemd. De genen die worden ingebracht zijn kopieën van gezonde genen van een ander persoon. Eigenlijk moet je dit genetisch materiaal dus als donormateriaal zien. Men probeert een dominante versie van het gezonde gen in te bouwen. Aangezien de meeste afwijkende genen recessief zijn, zal het ingebrachte dominante gen de functies van het afwijkende gen overnemen.

Verschillende soorten gentherapie

Er zijn twee verschillende soorten gentherapie die men kan toepassen. Dit zijn de somatische gentherapie en de kiembaangentherapie. Bij somatische gentherapie probeert men over het gehele lichaam de genexpressie te corrigeren. Dit werkt helaas niet voor de geslachtscellen dus het nageslacht zal geen profijt hebben van de behandeling. Wanneer men ook voor het nageslacht de kans op genetische ziektes wil verkleinen, kan er de kiembaangentherapie worden toegepast. Bij de kiembaantherapie probeert men de genetische verandering in te bouwen in de kiemcellen van het lichaam. Met de kiemcellen
bedoelt men bij de vrouw de eicellen en bij de man de zaadcellen.

Gentherapie wordt niet altijd als een goede oplossing gezien. Omdat er gekloond materiaal moet worden ingebracht is niet iedereen het eens met de behandelmethode. Veel mensen zijn nog tegen de beschikbare kloontechnieken. Ook is er nog sprake van hoge kosten en is de techniek nog te weinig toegepast op mensen. Toch lijkt het er op dat het toepassen van gentherapie de beste mogelijkheid geeft op genezing bij verschillende genetische ziektes.

DNA-overdracht

Er zijn verschillende manieren ontwikkeld om gezond DNA over te brengen naar afwijkend genetisch materiaal. Het is mogelijk om gebruik te maken van een speciaal ontwikkeld virus. Het gezonde gen is bij deze techniek ingebouwd in het virus en het virus wordt gebruikt om het afwijkende DNA in cellen te besmetten. Zo komt het normale gen uiteindelijk in de celkernen van de afwijkende cellen terecht. Ook kan men gebruik maken van liposomen. Liposomen zijn kleine pakketjes van DNA die opgenomen kunnen worden door de afwijkende cellen.

De antisense-technologie

Stel je voor dat mogelijk zou zijn om afwijkende genen uit te schakelen. Dat is heel wat anders als het afwijkende gen aanpassen. In werkelijkheid wordt dit wel degelijk onderzocht en er zijn zelfs al resultaten geboekt. Dit wordt de antisense-technologie genoemd. Patiënten krijgen bij deze techniek een speciaal medicijn toegediend dat zich in de celkernen hecht aan het afwijkende DNA-materiaal. Dit zou er voor moeten zorgen dat de afwijkende genen worden geblokkeerd. Met andere woorden, de afwijkende genen worden door het medicijn gedwongen om hun taak niet meer uit te voeren. Deze techniek staat over het algemeen nog in de kinderschoenen. Toch testen onderzoekers of de antisense-medicijnen gebruikt kunnen worden bij de behandeling van bijvoorbeeld kanker.

Toepassing bij transplantatie

Er worden ook nog op andere vlakken experimentele testen uitgevoerd binnen de geneeskunde. Gentherapie zou namelijk kunnen helpen bij transplantatiechirurgie. Nu moeten alle patiënten die een transplantatie achter de rug hebben nog immunosuppressiva gebruiken om afstoting van het getransplanteerde orgaan te voorkomen. Met behulp van gentherapie zou men de genen van de nieuwe organen kunnen veranderen zodat het nieuwe orgaan beter bij de patiënt past. Aangezien immunosuppressiva behoorlijk wat bijwerkingen hebben, kunnen veel patiënten hier bij gebaat zijn.

Lees verder

• Genafwijkingen, wel of niet schadelijk
• Gentechnologie, hoe onderzoeken we genen
• Geslachtschromosomen