Helpt anti-alcoholpil ook kinderen met autisme?

Helpt anti-alcoholpil ook kinderen met autisme? Het middel Baclofen helpt veel alcoholisten om af te kicken en 'de rust in hun hoofd' terug te krijgen. Zou een soortgelijk middel ook autistische kinderen kunnen helpen? De eerste resultaten met een aan Baclofen verwant medicijn zijn bemoedigend. Ondanks deze resultaten hebben fabrikanten echter weinig vertrouwen in het middel. Goedbedoelde regels en marktwerking maken het lastig dit soort medicijnen op de markt te brengen. Is er een toekomst voor dit medicijn?

Baclofen en autisme, een veelbelovend medicijn?

In 2006 werd een jonge, autistische vrouw met spoed naar het ziekenhuis gebracht. Jenny Roberts hield niet meer op met overgeven. Haar spijsverteringssysteem was op hol geslagen, en ze had snel hulp nodig. In het ziekenhuis gaven de artsen haar Baclofen, een middel dat spastische aanvallen tegengaat. Het middel werkte, en het overgeven hield op. Maar er gebeurde ook nog wat anders...

Jenny's moeder, Kathy weet als geen ander hoe haar dochter gestrest kan raken door haar autistische stoornis. Mensen met autisme hebben moeite met het filteren van de prikkels die zij binnen krijgen. Vaak raken ze door deze prikkels overweldigd. Ze beschrijft dat 'alsof Jenny niet comfortabel is in haar eigen vel, en probeert eruit te kruipen'. Maar vierentwintig uur nadat Jenny Baclofen kreeg toegediend, zag Kathy de verandering al. Jenny leek rustiger te worden, zich meer thuis te voelen in haar eigen vel.

Kathy belde meteen Mark Bear op. Mark Bear is een professor in de neurowetenschap en mede-oprichter van een farmaceutisch bedrijfje. Dit bedrijf, Seaside doet onderzoek naar behandelingen voor autisme en andere ontwikkelingsstoornissen. Ze vertelde Bear over Jenny. Ze vroeg zich af of dit middel wellicht meer autistische kinderen kon helpen? Niet veel later was een nieuwe onderzoekslijn een feit.

Baclofen: oud middel, nieuwe toepassingen

Baclofen is geen nieuw middel. Het wordt al sinds de jaren twintig gebruikt om spierspasmen tegen te gaan. Recent is het middel opnieuw in belangstelling gekomen. In 2009 claimde de Franse arts Olivier Ameisen dat Baclofen hem van een jarenlange alcoholverslaving afgeholpen had. In het boek het einde van mijn verslaving doet Ameisen verslag van zijn succesvolle afkickpoging. Sinds die tijd wordt er onderzoek gedaan naar Baclofen als middel tegen alcoholverslaving. De eerste resultaten zijn veelbelovend.

Wellicht werkt Baclofen zo goed omdat het stress en angsten remt. Wat dat betreft lijkt de werking op die van alcohol en valium. In tegenstelling tot alcohol en valium geeft Baclofen echter geen roeseffect. In al de jaren dat Baclofen op de markt is, is het nog niet verslavend gebleken. Verslaafden die het zonder hun drug moeten doen, zeggen vaak dat ze ze zich niet comfortabel in hun vel voelen zitten. Precies het gevoel wat Kathy beschreef bij haar dochter Jenny.

De eerste tests

Seaside besloot om te onderzoeken of een middel als Baclofen kon helpen tegen de stress waar kinderen met autisme of het fragiele-X-syndroom zo onder lijden (Het fragiele-X-syndroom is een aandoening die verwant is aan autisme. Ook deze kinderen hebben vaak gedragsproblemen). De eerste test was met een groep van 32 autistische kinderen. Zij kregen het middel STX209 toegediend. STX209 is ook wel bekend onder de naam arbaclofen. Arbaclofen is chemisch verwant aan Baclofen, maar de werking ervan is tien maal zo sterk.

In september 2010 kwam Seaside met de resultaten van deze eerste studie naar buiten. De kinderen die STX209 toegediend kregen, vertoonden significante verbeteringen op verschillende vlakken. Zo vertoonden ze minder teruggetrokken gedrag, waren ze minder prikkelbaar, en hadden minder woede-aanvallen. De bijwerkingen waren slechts mild, en de meeste bijwerkingen verdwenen spontaan nadat de dosering was bijgesteld. Deze studie had echter nog geen controlegroep (een vergelijkbare groep kinderen die het middel niet gekregen hadden, en waarmee deze kinderen vergeleken konden worden). Echt hard bewijs voor de werking van STX209 was er dan ook nog niet. Desondanks waren de resultaten veelbelovend te noemen.

STX209: Verder onderzoek

Na dit initiële onderzoek was de interesse in STX209 gewekt. Meer studies volgden. In 2012 volgde er een studie met 63 kinderen met het fragiele-X-syndroom. Deze studie vergeleek kinderen die STX209 kregen met een groep kinderen die een placebo kregen (een placebo is een nepmiddel). Zowel de behandelende artsen als de kinderen wisten niet of ze in de placebo-groep zaten, of in de groep die het echte middel toegediend kreeg. Het hoofddoel van deze studie was om te kijken of STX209 prikkelbaarheid bij de kinderen verminderde. Daarnaast werd ook bekeken of STX209 effect had op andere dingen. Prikkelbaarheid was niet noemenswaardig verbeterd door het middel. Maar op andere zaken had STX209 wel een merkbaar positief effect. Zo vertoonden de kinderen onder andere minder probleemgedrag.

De resultaten van de testen hadden de aandacht getrokken van een grote medicijnfabrikant, Roche. In 2012 ging Roche een partnerschap aan met Seaside. In 2013 liet een studie met autistische kinderen opnieuw hoopvolle resultaten zien. De 150 kinderen waren in twee groepen verdeeld. Wederom wisten zij niet of ze een placebo of een echte pil kregen. Er werd geen noemenswaardige verbetering gevonden op het hoofddoel van de studie: teruggetrokken gedrag. Maar op andere gebieden had het middel wél een positieve invloed. De jongeren die STX209 kregen werden door hun therapeuten als beter functionerend beoordeeld. Diegenen die een IQ hoger dan 70 hadden, gingen ook vooruit in hun sociale vaardigheden.

Een onverwacht einde voor STX209?

Tot nu toe, waren de resultaten vrij hoopgevend te noemen. Zou STX209 doorontwikkeld worden tot een gewoon medicijn? Helaas, zover is het nooit gekomen. De positieve resultaten van de studies werden behaald op andere aspecten dan het aspect waarvoor de studie was opgezet. Tot overmaat van ramp vond een vierde studie geen noemenswaardige verbeteringen. Dat was reden voor Roche om zich terug te trekken uit het onderzoek. Seaside, niet langer gesteund door Roche, claimde dat het niet beschikte over de financiële middelen om de studie voort te zetten. De studie werd stopgezet, en de kinderen kregen niet langer STX209 verstrekt.

Dit leidde tot een storm van woede en protest onder de ouders van de deelnemende kinderen. De ouders startten een actie op sociale media. In een open brief aan de directeur van Roche pleitten ze voor hervatting van de studies naar de werking van STX209. In hun wanhoop schreven ze zelfs het Amerikaanse congres aan. Veel ouders waren namelijk heel erg blij met STX209. Hun kind bleek in staat tot dingen die zij niet voor mogelijk hadden gehouden. Dingen die voor de meesten van ons de gewoonste zaak van de wereld zijn, maar voor een autistisch kind des te bijzonderder.

Ouders waren tot tranen toe geroerd toen ze zagen dat hun kind spontaan plezier maakte op een bruiloft, of ineens zónder paniekaanval in de stoel van de tandarts kon zitten. Een moeder verwoordde het als volgt: “Met fragiele-X-syndroom, is het alsof je in een doos zit, en iemand houdt het deksel gesloten. De medicatie opende het deksel, en liet mijn zoon er uit.' Toen de experimenten werden stopgezet, vervloog ook de hoop voor deze kinderen, tot wanhoop van hun ouders. Terug in de doos?

Hoe regels en marktwerking soms nieuwe ontwikkelingen tegenhouden

Ondanks de positieve resultaten was STX209 dus toch niet interessant genoeg voor Roche. Betekent dat dat het toch niet zo goed werkte? Dat bij de 'vooruitgang' die de ouders zagen, de wens de vader van de gedachte was? Niet per se. Het testen van medicijnen voor stoornissen zoals autisme en fragiele-X-syndroom is een ingewikkelde zaak.

Deze medicijnen worden vaak een leven lang geslikt. Ze moeten dus ook op langere termijn veilig zijn. Er zijn veel (kostbare) tests nodig om te kijken of dat inderdaad het geval is. Vóór een fabrikant zoveel geld in een middel investeert, wil hij dus wel weten of hij echt iets in handen heeft. En juist die harde resultaten zijn bij autisme en fragiele-X-syndroom lastig te bereiken. Verandering in het gedrag van een kind zijn vaak moeilijk te vangen in een objectief cijfertje. Deze aandoeningen uiten zich in ieder kind weer anders. Wat er nog bij komt: kinderen met deze aandoeningen verschillen ook heel erg in hun niveau van functioneren. Dat maakt het nóg lastiger om een objectieve vergelijking te maken. Hoe vergelijk je de vooruitgang van een laag functionerend kind dat voor het eerst een knuffel toelaat, met die van een hoog functionerend kind dat voor het eerst mee op schoolkamp durft?

Het ontwikkelen van medicijnen voor dit soort ontwikkelingsstoornissen is dus een kostbare, risicovolle en lastige aangelegenheid. Hoewel er mogelijk miljoenen mensen mee geholpen kunnen worden, zijn fabrikanten vaak huiverig voor onderzoek naar deze aandoeningen. Dat is waarschijnlijk wat STX209 is opgebroken, ondanks de hoopvolle eerste resultaten.

Verder onderzoek?

Is het nu einde verhaal voor STX209? Niet helemaal. Misschien is er tóch een sprankje hoop voor de ouders die hun kind zo zagen opbloeien. Seaside heeft de resultaten van het onderzoek nog een keer onder de loep gelegd. Eind 2013 kondigden ze aan dat deze resultaten toch aanleiding zijn om door te gaan met het onderzoek. Ze hopen dat een andere onderzoeksopzet duidelijker resultaten zal geven. Wordt vervolgd, dus...

Lees verder

© 2014 - 2020 Solamar, het auteursrecht (tenzij anders vermeld) van dit artikel ligt bij de infoteur. Zonder toestemming van de infoteur is vermenigvuldiging verboden. Deze informatie is van informatieve aard en geen vervanging voor professioneel medisch advies. Raadpleeg bij medische problemen en/of vragen altijd een arts.
Gerelateerde artikelen
Het fragiele X syndroomHet fragiele X syndroom (ook wel 'fragile X syndrome' of broken X syndrome' genoemd) is een van de meest voorkomende chr…
Olivier Ameisen: het einde van zijn alcoholverslavingOlivier Ameisen: het einde van zijn alcoholverslavingOlivier Ameisen (1953) was een bekende Franse cardioloog die aan alcohol verslaafd raakte. Hij bezocht daarvoor klinieke…
Fragiele X-syndroom: Lichamelijke en mentale symptomenFragiele X-syndroom: Lichamelijke en mentale symptomenHet fragiele X-syndroom is een X-chromosomaal gebonden erfelijke afwijking. Het is de meest voorkomende vorm van een erf…

Kauwen: dementie, geheugen en kauwkrachtKauwen: dementie, geheugen en kauwkrachtKauwen is het eerste en een belangrijk onderdeel van de spijsvertering. Kauwen doen we met het gebit. Er gaat grote krac…
Hersenschudding, symptomenHersenschudding, symptomenEen hersenschudding is snel opgelopen: een klap of stoot tegen het hoofd is de aanleiding. Kinderen lopen dit sneller op…
Bronnen en referenties
  • Links met meer info naar de studies die in de tekst genoemd worden
  • http://www.drugs.com/clinical_trials/seaside-therapeutics-reports-positive-data-phase-2-study-stx209-autism-spectrum-disorders-10055.html
  • http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/22993294
  • http://www.marketwatch.com/story/seaside-therapeutics-to-announce-results-from-a-phase-2b-clinical-trial-of-arbaclofen-in-autism-spectrum-disorder-at-the-international-meeting-for-autism-research-imfar-2013-conference-2013-05-01
  • De website die de ouders van de kinderen uit de studie hebben opgezet
  • http://stx209stories.com/about/
  • Overige bronnen
  • http://www.medpagetoday.com/MeetingCoverage/CNS/42666
  • http://vectorblog.org/2014/03/autism-clinical-trials-are-ripe-for-improvement/
  • http://nl.wikipedia.org/wiki/Fragiele-X-syndroom
  • http://en.wikipedia.org/wiki/Fragile_X_syndrome
  • http://healthland.time.com/2010/12/01/how-a-new-version-of-an-old-drug-may-someday-help-treat-autism-and-addiction-too/#ixzz1A6q1CXFt
  • http://www.nytimes.com/2013/06/07/business/an-experimental-drugs-bitter-end.html?_r=0
  • http://epiphanyasd.blogspot.nl/2013/11/autism-clinical-trials-arbaclofen.html
  • http://www.bostonglobe.com/business/2013/05/30/cambridge-firm-autism-drug-fails-test-families-upset/mTOjxYyd67TI4jzg19K1iN/story.html
  • http://en.wikipedia.org/wiki/Clinical_Global_Impression
  • http://www.baclofenuk.com/autismandbaclofen.htm
  • http://en.wikipedia.org/wiki/Open-label_trial
  • http://www.chicagotribune.com/health/ct-met-drug-trials-20130804,0,2830602.story

Reageer op het artikel "Helpt anti-alcoholpil ook kinderen met autisme?"

Plaats als eerste een reactie, vraag of opmerking bij dit artikel. Reacties moeten voldoen aan de huisregels van InfoNu.
Meld mij aan voor de tweewekelijkse InfoNu nieuwsbrief
Ik ga akkoord met de privacyverklaring en ben bekend met de inhoud hiervan
Infoteur: Solamar
Laatste update: 23-04-2014
Rubriek: Mens en Gezondheid
Subrubriek: Aandoeningen
Bronnen en referenties: 19
Medische informatie…
Deze informatie is van informatieve aard en geen vervanging voor professioneel medisch advies. Raadpleeg bij medische problemen en/of vragen altijd een arts.
Schrijf mee!